Terapia Génica en España

Los genes están compuestos de ADN que porta la información necesaria para dar vida a las proteínas del cuerpo. Las proteínas son los bloques de construcción del cuerpo. Los seres humanos tienen alrededor de 100 000-150 000 genes.

¿Cómo funciona la terapia genética?
La terapia genética altera, remplaza y/o complementa el gen anormal o ausente, cuya ausencia o anormalidad es responsable de la enfermedad. El ADN normal se aísla y después se une y se transfiere a la célula correspondiente mediante un vector.

¿Cuáles son las enfermedades que pueden tratarse con terapia genética?
La terapia genética se puede usar para tratar diversos trastornos tales como la fibrosis quística, el Alzheimer, la artritis, el cáncer, el SIDA, las enfermedades cardiovasculares o la esclerosis lateral amiotrófica.

¿La terapia genética se ha utilizado con éxito en humanos?
La terapia genética se realizó exitosamente en 1990 para tratar a niños de 4 años que padecían déficit de adenosina desaminasa (ADA), que es un trastorno genético poco común. En la actualidad se continúan llevando a cabo numerosos estudios para encontrar soluciones con terapia genética para otros trastornos. Por otro lado, su grado de éxito es mayor en los desórdenes causados por un solo gen o debido a la interacción de una serie de genes con ciertos factores ambientales.

¿Cómo se logra que los genes se incorporen a las células del cuerpo?
Los genes se introducen en las células con la ayuda de un portador llamado vector. En la mayoría de los casos actúa como virus que entra en las células para transferir el material genético.

¿Cuáles son los usos de la terapia genética?

• La terapia genética puede ayudar a impulsar la respuesta inmunitaria.
• La terapia genética puede ayudar a llevar los genes a las células cancerosas y hacer que sean más sensibles a tratamientos particulares. Por lo tanto, son útiles en quimioterapia y radioterapia.
• La terapia genética puede liberar genes en las células cancerosas. Esto hace que las células cambien su forma de interactuar con los medicamentos de un modo inactivo a uno activo y, por lo tanto, eliminen las células cancerosas.
• La terapia genética puede ayudar a combatir las células cancerosas. Las células mueren cuando se destruyen a través de un proceso conocido como apoptosis o muerte celular programada. En el cáncer, este proceso está bloqueado, por lo tanto, las células no mueren cuando se supone que deben hacerlo. La terapia genética puede revertir este bloqueo y puede hacer que las células cancerosas mueran.